Gần đây tôi đã tìm hiểu về lĩnh vực công nghệ sinh học và có điều gì đó thú vị đang diễn ra trong lĩnh vực tế bào gốc mà ít người chú ý. Thị trường tế bào gốc toàn cầu dự kiến sẽ đạt 28,89 tỷ USD vào năm 2030, và thành thật mà nói, một số ông lớn trong ngành dược đang âm thầm định vị vị trí của mình ở đây.

Nhìn vào các công ty dẫn đầu trên NASDAQ trong lĩnh vực này, bạn sẽ thấy các tên tuổi quen thuộc chiếm ưu thế về vốn hóa thị trường. AstraZeneca dẫn đầu với 228,3 tỷ USD, nhưng thú vị là họ đang bắt kịp các đối thủ khi nói đến liệu pháp tế bào. Họ tập trung vào ung thư và đã mua lại Neogene Therapeutics vào năm 2023 để nâng cao khả năng về thụ thể tế bào T. Amgen đứng thứ hai với $160B vốn hóa thị trường và có sự hậu thuẫn mạnh mẽ qua các hợp tác với CCRM của Canada về công nghệ y học tái tạo.

Điều khiến tôi chú ý là cách các công ty này tiếp cận cổ phiếu tế bào gốc rất khác nhau. Gilead Sciences ($137B) đã có Yescarta được phê duyệt cho ung thư máu - đó là liệu pháp tế bào CAR-T đã được xác nhận. Sanofi ($134,8B) đã mở rộng quy mô với việc mua lại Kadmon trị giá 1,9 tỷ USD vào năm 2021 để sở hữu các tài sản y học tái tạo. Họ cũng hợp tác với Scribe về các liệu pháp dựa trên CRISPR.

Tiếp theo là Vertex Pharmaceuticals ($123,3B), có thể là một công ty đáng để theo dõi. Họ đã đồng phát triển Casgevy cùng CRISPR Therapeutics - đó là liệu pháp CRISPR đầu tiên được phê duyệt cho bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, ra mắt thị trường vào cuối năm 2023. Đây là một bước đột phá thực sự trong lĩnh vực liệu pháp tế bào gốc.

Các công ty nhỏ hơn cũng rất đáng chú ý. BioNTech ($28,67B) đang phát triển các ứng viên CAR-T, BeiGene ($26,72B) đang tiến nhanh trong lĩnh vực ung thư, còn BioMarin ($13,1B) và Moderna ($12,98B) cũng góp mặt trong danh sách. Bio-Techne ($10,3B) chủ yếu cung cấp các công cụ cho các công ty phát triển liệu pháp này.

Điều gì đang thúc đẩy xu hướng này? Ngân sách dành cho nghiên cứu ung thư của chính phủ ngày càng tăng, và lĩnh vực dược phẩm cùng công nghệ sinh học chiếm 54% doanh thu thị trường liệu pháp tế bào gốc trong năm 2024. Cơ hội thực sự không chỉ nằm ở các tên tuổi lớn - mà còn ở việc theo dõi xem những công ty nào thực sự đưa các ứng viên trong pipeline của họ qua các thử nghiệm giai đoạn 3. Còn nhiều công việc phòng thí nghiệm cần làm trước khi các liệu pháp này trở thành điều trị phổ biến, nhưng đà tăng trưởng của cổ phiếu tế bào gốc rõ ràng là có. Những công ty nào phát triển được các liệu pháp sẵn có, dễ mở rộng sẽ là những cái tên đáng chú ý trong vài năm tới.