Cập nhật liệu pháp OS: Chuỗi nộp hồ sơ quy định OST-HER2, Ưu tiên nộp hồ sơ MAA của MHRA Vương quốc Anh

OS Therapies đã thay đổi chiến lược quản lý của mình cho OST-HER2, liệu pháp hứa hẹn của họ cho bệnh ung thư xương di căn phổi tái phát, đã được cắt bỏ hoàn toàn. Tôi đã theo dõi công ty này một cách chặt chẽ, và động thái này khiến tôi cảm thấy đặc biệt chiến lược trong bối cảnh quản lý hiện tại.

Họ hiện đang ưu tiên Đơn xin Cấp phép Tiếp thị Điều kiện của Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh (MHRA) trước khi tiến hành Đơn xin Cấp phép Sinh học của FDA ở Hoa Kỳ. Thời gian biểu cho thấy việc nộp cho MHRA dự kiến vào tháng 12 năm 2025, với việc nộp cho FDA sẽ diễn ra vào tháng 1 năm 2025.

Điều thú vị ở đây là OS Therapies đã yêu cầu một cuộc họp loại C bổ sung với FDA - rõ ràng là phản ứng trước áp lực quy định để xem xét dữ liệu sống sót được cập nhật và thông tin về các dấu hiệu sinh học mới. Điều này gợi ý với tôi rằng có lẽ gói dữ liệu ban đầu không đủ mạnh mẽ theo sở thích của FDA.

Cổ phiếu của công ty đã bị ảnh hưởng đáng kể trước tin tức này, giảm 4,02%. Tôi không thể không tự hỏi liệu sự xáo trộn quy định này có chỉ ra những vấn đề sâu xa hơn với dữ liệu lâm sàng của họ hay không. Sự trì hoãn trong việc nộp đơn cho FDA có thể báo hiệu những vấn đề tiềm ẩn, mặc dù việc ưu tiên con đường ở Vương quốc Anh có thể là một bước đi thông minh nếu họ tin rằng MHRA có thể tiếp nhận tốt hơn gói dữ liệu hiện tại của họ.

Đối với các nhà đầu tư trong lĩnh vực bệnh hiếm, sự phát triển này cần được theo dõi. Các phương pháp điều trị Osteosarcoma đang rất cần thiết, nhưng các rào cản quy định vẫn còn lớn. Cách tiếp cận của công ty trong việc tìm kiếm các con đường phê duyệt có điều kiện ở nhiều khu vực pháp lý phản ánh những thách thức mà các công ty biotech nhỏ gặp phải trong việc đưa các phương pháp điều trị chuyên biệt ra thị trường.

Sự thay đổi trình tự có thể cuối cùng chứng minh là có lợi nếu phản hồi tích cực từ MHRA củng cố hồ sơ nộp cho FDA của họ, nhưng phản ứng tiêu cực của thị trường cho thấy các nhà đầu tư không tin rằng đây chỉ là sự định vị chiến lược.