Dyne и Keros: конкурирующие подходы DMD на стадии клинических исследований в биотехнологии

Две клинические биофармацевтические компании добиваются значительных успехов в лечении мышечной дистрофии Дюшен (DMD), тяжелого нейромышечного расстройства. Dyne Therapeutics и Keros Therapeutics каждая привносит уникальные терапевтические стратегии и сильные стороны в один из самых конкурентных сегментов биотехнологий. Обе компании продвигаются с перспективными кандидатами и демонстрируют впечатляющий клинический прогресс, что создает сложную задачу для инвесторов — оценить, какая из них обладает более привлекательным потенциалом роста.

Стратегический фокус Keros: путь развития KER-065

Keros Therapeutics значительно уточнила свою стратегию в последние месяцы. Компания сосредоточена на KER-065 — своем ведущем кандидате, предназначенном для воздействия на дисфункциональную сигнализацию семейства белков transforming growth factor-beta (TGF-β). Связываясь с лигандами TGF-β — включая миостатин и активин A, которые подавляют мышечную и костную массу — KER-065 нацелен на устранение основной биологической причины нейромышечных заболеваний.

Клинический прогресс был заметным. В марте 2025 года Keros сообщила о первых результатах I фазы исследования на здоровых добровольцах. Затем, в августе 2025 года, FDA присвоила KER-065 статус orphan drug для DMD, что является важным регуляторным достижением. Компания планирует начать исследование II фазы у пациентов с DMD в первом квартале 2026 года.

Помимо своего ведущего кандидата, Keros заключила значимое партнерство в декабре 2024 года с Takeda Pharmaceuticals для разработки и коммерциализации elritercept по всему миру (за исключением Большого Китая). Сделка вступила в силу 16 января 2025 года и предусматривает выплату этапных платежей по мере продвижения программы. В июле 2025 года первый пациент был подвергнут дозированию в исследовании III фазы RENEW, оценивающем elritercept при условиях, связанных с миелодиспластическим синдромом, что вызвало выплату этапного платежа в 10 миллионов долларов.

Компания также внесла целенаправленные операционные изменения. В августе 2025 года Keros прекратила свою программу по легочной гипертензии и сократила штат на 45%, доведя численность до примерно 85 сотрудников. Эти меры должны принести примерно 17 миллионов долларов ежегодной экономии, что свидетельствует о фокусе на эффективности капитала. По состоянию на 30 сентября 2025 года у Keros было 693,5 миллиона долларов наличных и эквивалентов, а руководство ожидает, что оставшийся капитал обеспечит деятельность до первой половины 2028 года с учетом обязательных выплат акционерам.

Разнообразный портфель Dyne: многопрограммный подход

Dyne Therapeutics придерживается более широкой терапевтической стратегии, используя свою собственную платформу FORCE для разработки кандидатов для нескольких генетически обусловленных нейромышечных заболеваний. В портфеле компании есть программы по DMD, миотонической дистрофии типа 1 (DM1), фасио-скуло-лопаточно-грудной дистрофии (FSHD) и болезни Помпе.

В области DMD Dyne оценивает zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen или DYNE-251) в рамках исследования DELIVER. Эта экспериментальная терапия предназначена для пациентов с DMD, у которых есть мутации, допускающие пропуск экзона 51. В недавнем обновлении расширенная когорта для регистрации достигла своей основной цели, показав статистически значимое увеличение экспрессии дистрофина до 5,46% от нормы через шесть месяцев. Особенно важно, что кандидат продемонстрировал обнадеживающие функциональные преимущества по всем шести заранее определенным конечным точкам, включая значительное сохранение функции легких — критический фактор при DMD.

Dyne планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты для ускоренного одобрения z-rostudirsen во втором квартале 2026 года. Кандидат получил статус Breakthrough Therapy от FDA и статус orphan drug в Японии.

Программа по DM1 у Dyne также вызывает интерес. Zeleciment basivarsen (z-basivarsen или DYNE-101), исследуемый в рамках исследования ACHIEVE, получил статус Breakthrough Therapy в июне 2025 года после встречи с FDA в мае 2025 года. Dyne представила пересмотренную протокол в июне 2025 года для расширенной регистрационной когорты этого исследования.

Кроме того, Dyne продвигает DYNE-302 для FSHD и DYNE-401 для болезни Помпе на стадиях доклинических исследований и подготовки к IND. По состоянию на 30 сентября 2025 года у Dyne было 791,9 миллиона долларов наличных, эквивалентов и рыночных ценных бумаг, что должно обеспечить финансирование до третьего квартала 2027 года.

Финансовый прогноз и позиционирование на рынке

С точки зрения прибыли, консенсус-прогнозы предполагают разные траектории. Согласно оценке Zacks, ожидается рост EPS Keros на 145% в 2025 году, с недавними повышениями оценок. В то же время, прогноз по Dyne предполагает снижение EPS на 2,67% в 2025 году, хотя оценки на 2025 и 2026 годы за последние два месяца улучшились.

За последний год котировки обеих компаний демонстрируют доверие рынка, хотя и с разной амплитудой. Акции Keros выросли на 63,9%, тогда как Dyne — на 31,7%, опередив общий рост биотехнологического сектора в 15,8% за тот же период.

С точки зрения оценки, Keros торгуется с существенной скидкой. Акции компании сейчас оцениваются в 0,81X по сравнению с 12-месячной балансовой стоимостью, значительно ниже, чем у Dyne — 3,72X, что может свидетельствовать о более высоких краткосрочных рисках исполнения или иных ожиданиях относительно будущих потребностей в капитале.

Стратегические соображения и инвестиционная идея

Обе компании занимают важные позиции в конкурентной среде терапии DMD. Dyne обладает более глубоким и диверсифицированным портфелем с несколькими статусами Breakthrough Therapy и ясным регуляторным путем к краткосрочным одобрениям. Стратегия компании по развитию нескольких показаний обеспечивает диверсификацию портфеля и снижает риск, связанный с одним проектом.

Keros, напротив, выбрала очень фокусированный подход, делая ставку на KER-065 и используя механизм TGF-β. Операционная реструктуризация, хотя и сократила масштаб, повысила эффективность капитала и усилила стратегическую реализацию. Любое положительное клиническое обновление по KER-065 может стать значительным катализатором.

Инвестиционное решение в конечном итоге зависит от предпочтений по уровню риска. Dyne Therapeutics предлагает более широкую диверсификацию с несколькими ближайшими к завершению этапами, тогда как Keros — концентрированная ставка на уникальный механизм по более низкой оценке. В настоящее время Keros имеет рейтинг Zacks #1 (Strong Buy), что отражает уверенность аналитиков в его краткосрочном потенциале, тогда как Dyne — рейтинг Zacks #3 (Hold). Для инвесторов, ищущих концентрированное участие с высоким потенциалом роста, Keros выглядит более привлекательным, хотя широта портфеля Dyne может заинтересовать тех, кто предпочитает диверсифицированное воздействие на нейромышечные заболевания.