Acabei de perceber que as ações da BridgeBio (BBIO) estão a ter um dia sólido após a divulgação dos dados do ensaio de displasia de crescimento. Os resultados do PROPEL 3 parecem bastante promissores para o infigratinib - as crianças que tomaram o medicamento apresentaram cerca de 1,74 cm/ano de crescimento a mais em comparação com o placebo, o que honestamente é o tipo de melhoria que se deseja ver no tratamento do nanismo. Eles estão a falar em apresentar pedido à FDA na segunda metade deste ano.

O que é interessante é o timing aqui. A Ascendis tem o seu próprio medicamento em desenvolvimento e já atingiu a data alvo do PDUFA em fevereiro, portanto, isso já está em andamento. A BioMarin aprovou o Voxzogo há anos, então a pressão competitiva é real. Mas se os dados da BridgeBio se confirmarem, eles podem ter uma opção relevante neste espaço.

A ação subiu quase 7% e está a rondar $78 agora, bastante perto daquele máximo de 52 semanas de $84,94. O verdadeiro teste será o que os reguladores vão pensar quando revisarem o NDA. O processo de data alvo do PDUFA costuma levar alguns meses, então provavelmente estamos a olhar para o final de 2026 ou início de 2027 para uma decisão, se tudo correr bem. A tolerabilidade também pareceu boa - sem problemas graves relacionados com o medicamento no ensaio, o que é sempre uma vantagem para tratamentos de doenças raras.