¡La jugada maestra se convierte en una pieza desechable! Las grandes empresas huyen, el CEO renuncia, ¿sigue siendo viable la pista de la terapia génica?

Los pioneros en terapia génica a nivel mundial están atravesando una ola de turbulencias.

• El 24 de febrero, BioMarin, que no lograba encontrar un comprador para su producto, anunció que retiraría del mercado global su terapia génica para la hemofilia A, Roctavian;
• El 25 de febrero, otra empresa estrella en terapias génicas, Sarepta, anunció que Doug Ingram, quien ha sido CEO durante casi diez años, renunciaría.

Dos empresas que representan la “primera línea” de la terapia génica a nivel mundial enviaron casi simultáneamente señales bastante pesadas, poniendo nuevamente en primer plano esta pista dorada de miles de millones de dólares.

La terapia génica fue una de las revoluciones tecnológicas más imaginativas de la última década. En la etapa de mayor entusiasmo del capital, desde plataformas de vectores AAV hasta CRISPR, pasando por enfermedades raras y comunes, no solo surgieron biotecnológicas con tecnología avanzada, sino que casi todas las grandes farmacéuticas estaban invirtiendo, con adquisiciones y colaboraciones constantes.

Pero la era dorada no duró mucho. Hacia 2025, el ambiente del sector empezó a cambiar notablemente. La pista revolucionaria sufrió golpes severos, y muchas empresas pioneras y referentes enfrentaron crisis de seguridad en ensayos clínicos y dificultades en la comercialización, con productos que caían en crisis de seguridad y obstáculos en la comercialización. Aquellas prometidas “nuevas medicinas estrella” enfrentan ahora duras pruebas, desde la tecnología hasta el mercado.

Riesgos de seguridad en el horizonte

El 25 de febrero, el CEO de Sarepta anunció su renuncia. La versión oficial dijo que fue por motivos familiares, pero en ese momento, era difícil desligar completamente esto de los riesgos de seguridad y la presión regulatoria que Sarepta había soportado en el último año.

En el campo de las enfermedades raras, Sarepta ha sido vista durante mucho tiempo como pionera en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Su terapia génica central, Elevidys, obtuvo la aprobación de la FDA en 2023, siendo la primera terapia génica AAV aprobada para DMD. Para esta enfermedad mortal, se depositaron grandes esperanzas de “cambiar el curso de la enfermedad”.

Sin embargo, múltiples eventos graves de daño hepático y casos de muerte de pacientes generaron una gran atención por parte de los reguladores globales hacia Elevidys. Dos muertes de pacientes tratados con Elevidys en 2025 pusieron en la mira la terapia, cuyo precio de 3.2 millones de dólares por dosis la convirtió en un foco de controversia, sumiendo a Sarepta en una crisis de seguridad y regulación sin precedentes.

Tras estos incidentes, la FDA detuvo de emergencia el uso de Elevidys en pacientes no hospitalizados, actualizó la etiqueta del producto con advertencias de seguridad importantes y aplicó restricciones más estrictas a ciertos grupos de pacientes. Para una terapia que prometía “potencial curativo”, estas advertencias enmarcadas en recuadros negros indicaron una reducción significativa en la tolerancia al riesgo por parte de los reguladores. Como consecuencia, las ventas de Elevidys continuaron cayendo, y el valor de las acciones de Sarepta cayó un 82% en el último año.

De hecho, las preocupaciones sobre la seguridad de las terapias génicas no solo afectan a Elevidys, sino que son un desafío general para las terapias AAV. Desde un punto de vista técnico, las respuestas inmunitarias, la hepatotoxicidad y la estabilidad de la expresión a largo plazo de los vectores AAV siguen siendo obstáculos. Los datos clínicos tempranos suelen centrarse en la eficacia a corto plazo, mientras que la verdadera curva de riesgo solo se revela en estudios a mayor escala y con seguimiento prolongado. Por eso, en los últimos dos años, se han reportado con frecuencia muertes de pacientes en ensayos de terapias génicas.

Cada vez que ocurre un incidente de seguridad, la opinión pública y la actitud regulatoria cambian rápidamente, afectando todo el sector y alterando la lógica de la valoración del riesgo.

Antes, tanto los inversores institucionales como las grandes farmacéuticas estaban dispuestos a pagar primas elevadas por “tecnologías disruptivas”; pero ahora, el mercado se ha vuelto más cauteloso. Solo en el campo de las terapias génicas AAV, varias multinacionales como Johnson & Johnson, Ferring, Roche, Pfizer, Takeda y Becton Dickinson han abandonado el campo.

Para 2026, la nube de dudas sobre la seguridad sigue cubriendo la pista de la terapia génica. En enero de este año, la FDA detuvo de emergencia dos terapias génicas clave de REGENXBIO tras la ocurrencia de reacciones adversas graves y cáncer en un niño de cinco años. Esta decisión provocó una caída del 32% en la cotización de la compañía.

Según datos del gerente de E-pharma, en 2025, en promedio, cada tres meses se reportó una muerte en ensayos de terapia génica, y los problemas de seguridad se han convertido en la mayor traba para el avance de esta tecnología.

Fracaso en la comercialización

Si Sarepta y REGENXBIO representan los riesgos de seguridad en la tecnología, BioMarin revela las dificultades reales en la comercialización de la terapia génica.

Roctavian obtuvo la primera aprobación en la Unión Europea en agosto de 2022. En junio de 2023, la FDA aprobó su comercialización en EE. UU. para tratar pacientes con hemofilia A severa (actividad de factor VIII [FVIII] < 1 IU/dL), con pacientes que demostraron no tener anticuerpos contra el adenovirus asociado 5 (AAV5). BioMarin afirmó que Roctavian fue la primera terapia génica aprobada por la FDA para la hemofilia A severa.

Con un brillo de estrella, pero tras solo tres años en el mercado, la compañía anunció que retiraría el producto.

Antes de la retirada global, BioMarin intentó varias veces salvar el producto. Solo un año después de su aprobación en EE. UU., en mitad de 2024, inició un plan de reducción de costos, dejando inactiva su planta de producción de terapia génica, manteniendo solo los mercados de EE. UU., Alemania e Italia, con reembolsos de seguros. También planeaba reducir sus gastos anuales a 60 millones de dólares en 2025 y alcanzar rentabilidad para finales de 2026.

Pero no fue así. Las ventas globales en 2024 fueron solo 26 millones de dólares, muy por debajo de las expectativas del mercado, y en 2025 subieron a 36 millones, aún lejos de cubrir los costos.

Además de reducir su presencia en el mercado, en octubre de 2025, BioMarin intentó vender la línea de productos, y su CEO afirmó que desprenderse de Roctavian era estratégico y garantizaba la continuidad del tratamiento para los pacientes. Sin embargo, no encontró comprador hasta anunciar su retiro.

Finalmente, el 24 de febrero, BioMarin anunció que retiraba el producto del mercado global, reconociendo una pérdida de aproximadamente 240 millones de dólares, incluyendo inventarios y deterioro de activos.

Una terapia estrella que en solo tres años se despide. Si no es por seguridad o eficacia, ¿dónde está el problema?

La gran brecha que enfrenta toda la terapia génica es que nadie paga por ella. Es decir, aunque el producto esté aprobado, su precio es demasiado alto y no interesa a médicos ni pacientes.

En hemofilia, este campo ya está dominado por factores de acción prolongada y terapias con anticuerpos. Los pacientes y médicos deben sopesar entre seguridad a largo plazo y eficacia comprobada. Cuando la duración de la efecto no es segura, la aceptación del mercado se desploma rápidamente.

Otra limitación es la base de pacientes. La terapia génica suele dirigirse a enfermedades raras, lo que implica un número reducido de pacientes y un mercado limitado. Cuando los criterios de inmunidad, edad y otros filtros reducen aún más la población, el espacio comercial se estrecha aún más.

La historia de precios astronómicos que nadie paga incluso ha llevado a gigantes farmacéuticos como Pfizer a salir a dar su testimonio.

El año pasado, en febrero, Pfizer retiró del mercado su terapia génica Beqvez para la hemofilia B, aprobada en abril de 2024 y con un precio de 3.5 millones de dólares. Menos de un año en el mercado, la baja demanda hizo que Pfizer abandonara el producto, ya que no hubo pacientes que lo usaran comercialmente.

Roche también reestructuró en 2025 su división de terapias génicas, Spark Therapeutics. Al igual que Pfizer, la reestructuración se debió a obstáculos en la comercialización. En 2017, Spark aprobó Luxturna, su primera terapia génica para una enfermedad hereditaria de la retina, pero en 2023 sus ventas cayeron un 59%, a solo unos 20 millones de dólares. Roche afirmó que “los ingresos futuros y los efectos sinérgicos de Spark no cubren su valor en libros”.

Las pérdidas tempranas de las multinacionales en terapia génica no son tan graves, pero para las biotecnológicas centradas en esta área, la situación es difícil.

El ejemplo más representativo es Bluebird Bio, que luchó mucho para llegar a la comercialización, pero no pudo evitar convertirse en una “pionera mártir”. Esta empresa, que tenía en su portafolio Zynteglo, Skysona y Lyfgenia, con valor de mercado que superó los 30 mil millones de dólares, fue una estrella en la fiebre de la terapia génica.

Pero, debido a largos procesos regulatorios, condiciones de reembolso estrictas y barreras en el pago, en un mercado de pacientes con enfermedades raras muy reducido, sus productos no lograron aceptación comercial, y las ventas anuales de sus tres terapias principales sumaron solo 29 millones de dólares. Finalmente, en principios de 2025, con el flujo de caja agotado, Bluebird fue adquirida por fondos de inversión por solo 29 millones de dólares, menos del 0.1% de su valor máximo, y salió del mercado. De estrella a venta barata en menos de diez años.

Aunque los fracasos en terapia génica son frecuentes, esto no significa que la ciencia haya perdido valor. Sigue siendo una de las vías tecnológicas más importantes para enfermedades raras y hereditarias. Con avances tecnológicos y nuevas formas de explorar modelos de pago, las empresas que logren equilibrar seguridad, sostenibilidad y valor clínico podrán volver a brillar.

Fuente: E-Manager Pharma

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