Je viens de voir qu'Agios a obtenu l'approbation de PYRUKYND aux Émirats arabes unis pour les patients atteints de thalassémie. Mouvement intéressant - c'est le seul médicament approuvé là-bas pour ce profil spécifique de thalassémie, ce qui est une grosse affaire pour les patients qui en ont réellement besoin.

L'approbation est basée sur leurs essais de phase 3 (ENERGIZE et ENERGIZE-T), donc au moins c'est soutenu par des données solides. Ils l'ont déjà approuvé aux États-Unis et en Europe, et apparemment ils ont fait un partenariat avec NewBridge Pharmaceuticals en 2024 pour le faire passer dans la région du Conseil de coopération du Golfe - Arabie saoudite, Émirats arabes unis, Koweït, Qatar, Oman, Bahreïn.

Ce qui est intéressant, c'est qu'ils attendent toujours la revue de la Commission européenne pour l'indication de la thalassémie là-bas. Pendant ce temps, aux États-Unis, il est déjà commercialisé sous le nom d'AQVESME. Donc, en gros, ils étendent leur présence géographiquement, ce qui a du sens si le profil de la thalassémie montre de réels bénéfices. Je ne suis pas sûr du nombre de patients que cela impacte réellement.