Mises à jour des thérapies OS : séquence des soumissions réglementaires OST-HER2, priorise la soumission MAA de l'UK MHRA

OS Therapies a modifié sa stratégie réglementaire pour OST-HER2, leur traitement prometteur pour l'ostéosarcome pulmonaire métastatique récurrent et complètement réséqué. J'ai suivi cette entreprise de près, et ce changement me semble particulièrement stratégique dans le climat réglementaire actuel.

Ils priorisent désormais la demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l'Agence des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) avant de progresser avec leur demande de licence biologique de la FDA aux États-Unis. Le calendrier indique que la soumission à la MHRA est prévue pour décembre 2025, suivie de la soumission à la FDA en janvier 2025.

Ce qui est intéressant ici, c'est que OS Therapies a demandé une réunion supplémentaire de type C avec la FDA - répondant clairement à la pression réglementaire pour examiner les nouvelles données de survie et les nouvelles informations sur les biomarqueurs. Cela me suggère que peut-être le package de données initial n'était pas tout à fait suffisamment robuste pour le goût de la FDA.

L'action de l'entreprise a subi une baisse significative suite à cette nouvelle, avec une chute de 4,02 %. Je ne peux m'empêcher de me demander si ce remaniement réglementaire indique des problèmes plus profonds avec leurs données cliniques. Le retard dans la soumission à la FDA pourrait signaler des problèmes potentiels, bien que prioriser la voie britannique puisse être un coup de maître s'ils croient que la MHRA pourrait être plus réceptive à leur package de données actuel.

Pour les investisseurs dans le domaine des maladies rares, ce développement mérite d'être surveillé. Les traitements pour l'ostéosarcome sont désespérément nécessaires, mais les obstacles réglementaires restent substantiels. L'approche de l'entreprise consistant à rechercher des voies d'approbation conditionnelle dans plusieurs juridictions reflète les défis auxquels sont confrontées les petites entreprises de biotechnologie pour commercialiser des traitements spécialisés.

Le changement de séquence pourrait finalement s'avérer bénéfique si les retours positifs de la MHRA renforcent leur soumission à la FDA, mais la réaction négative du marché suggère que les investisseurs ne sont pas convaincus qu'il ne s'agit que d'un positionnement stratégique.